“Doença rara no sangue”: Comunicado da ANVISA emitido nesta segunda (27) atinge medicamento nº1 em 2025

Comunicado da ANVISA emitido nesta segunda-feira (27), afeta medicamento Nº1 em 2025 e alerta para doença rara no sangue

A ANVISA divulgou, nesta segunda-feira (27), um comunicado alertando para uma rara doença no sangue associada a um medicamento muito importante.

O TV Foco, a partir do seu time de especialistas e das informações do Anvisa, detalha agora a liberação do Fabhalta, medicamento para o tratamento da HPN.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta segunda-feira (27), o Fabhalta, primeiro medicamento oral destinado ao tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença rara no sangue.

HPN

• A HPN é uma anemia hemolítica crônica, resultante da destruição das hemácias.
• A doença é causada por um defeito genético nas membranas das hemácias.
• Hemácias afetadas pela HPN não possuem proteção adequada contra o sistema complemento.
• O sistema complemento ataca as hemácias, levando à sua destruição precoce.
• A falta de hemácias saudáveis prejudica o transporte de oxigênio no corpo.

O Fabhalta, desenvolvido pela farmacêutica Novartis Brasil, bloqueia as proteínas do sistema complemento, impedindo a destruição das hemácias.

Em testes clínicos, pacientes tratados com o cloridrato de iptacopana, nome comercial do Fabhalta, controlaram os sintomas da doença e não desenvolveram anemia.

Decisão da Anvisa

Com a aprovação da Anvisa, o Fabhalta será disponibilizado aos pacientes por meio de hospitais, clínicas especializadas ou instituições habilitadas. As farmácias não venderão o medicamento.

A inclusão do Fabhalta no Sistema Único de Saúde (SUS) ainda depende de regulamentação. No segundo semestre de 2025, a Novartis Brasil solicitará a inclusão do medicamento no SUS.

Contudo, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) terá 180 dias para analisar o pedido, com possibilidade de prorrogação por mais 90 dias.

A aprovação do Fabhalta representa um avanço significativo no tratamento da HPN, oferecendo aos pacientes uma opção terapêutica mais acessível e eficaz.

No entanto, a definição de preço e a inclusão no SUS ainda dependem de regulamentação, o que pode impactar o acesso ao medicamento para a população.

Como fazer uma denúncia para a Anvisa?

Para denunciar à Anvisa, siga estes passos:

1. Acesse o Fala.BR: Utilize a plataforma Fala.BR para registrar sua manifestação.
2. Preencha o formulário: Complete o formulário eletrônico com detalhes sobre a denúncia, incluindo informações relevantes e, se possível, anexando fotos ou documentos que comprovem os fatos.
3. Escolha o canal adequado: Contudo, se a denúncia estiver relacionada a produtos ou serviços sujeitos à vigilância sanitária, utilize o Fala.BR. Para questões específicas, como denúncias sobre tabaco, utilize o canal correspondente.
4. Atendimento presencial: Porém, se preferir, dirija-se à sede da Anvisa em Brasília, localizada no SIA Trecho 05, Área Especial 57, Bloco A, Térreo, de segunda a sexta-feira, das 9h às 17h.
5. Acompanhamento: Então, após registrar a denúncia, você receberá um número de protocolo para acompanhar o andamento da apuração.

CONCLUSÃO 

Por fim, a aprovação do Fabhalta pela Anvisa é um marco importante para o tratamento da HPN no Brasil. Porém, a disponibilização do medicamento por meio de hospitais e clínicas especializadas representa um avanço significativo no tratamento da doença.

No entanto, a definição de preço e a inclusão no SUS ainda dependem de regulamentação, o que pode impactar o acesso ao medicamento para a população.

Além disso, é fundamental que os órgãos competentes agilizem esses processos para garantir que os pacientes tenham acesso a essa importante opção terapêutica.

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